骨髓移植可以通过输注正常骨髓取代病变骨髓，对骨髓造血功能和免疫功能进行重建，达到治疗部分疾病的目的。对于部分造血功能异常疾病、恶性血液系统疾病、遗传性疾病、免疫功能异常、恶性肿瘤及存在造血功能异常等疾病，通过骨髓移植都可达到较好的效果。1、造血功能异常对于造血干细胞受损，或造血微环境所导致的免疫亢进损伤所引起的疾病，如再生障碍性贫血，进行骨髓移植，可有效恢复机体造血功能，帮助疾病治疗；2、恶性血液系统疾病常见的疾病包括白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、噬血细胞综合征等恶性血液性疾病，能有效达到控制疾病的目的；3、遗传性疾病种类较多，包括先天性造血功能异常、脂质代谢病、镰状红细胞性贫血、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿、地中海贫血等，大多数疾病进行骨髓移植后，可达到治愈效果；4、免疫功能异常如系统性红斑狼疮、系统性血管炎、硬皮病等存在免疫功能异常疾病，这种情况下进行骨髓移植，虽然可能无法达到治愈，但可有效延长生存期；5、其他除以上骨髓移植可进行治疗的疾病外，神经母细胞瘤、骨髓造血异常的核辐射患者，也可采用骨髓移植。
